Le responsable de cet essai se réjouit des résultats « spectaculaires » et espère qu’il ouvre « une nouvelle ère pour les thérapies géniques pour l’oreille ».
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A 18 mois, la petite Opal Sandy est la plus jeune enfant à recevoir ce type de traitement contre la surdité. Cette jeune fille britannique atteinte d’une maladie génétique peut désormais entendre grâce à la thérapie génique, a annoncé jeudi 9 mai le service public de santé du Royaume-Uni (NHS). « Ces résultats sont spectaculaires et meilleurs que ce à quoi je m’attendais » a déclaré le professeur Manohar Bance, de l’hôpital universitaire de Cambridge, chercheur en chef d’un essai mondial appelé CHORD, qui a débuté en mai 2023.
Ce nourrisson souffre de neuropathie auditive causée par une perturbation des signaux nerveux allant de l’oreille interne au cerveau. Premier à tester ce protocole, il a reçu une injection dans la cochlée (partie de l’oreille interne) sous anesthésie générale. Quatre semaines après l’opération, Opal Sandy réagissait aux sons, explique le NHS. Après 24 semaines, son audition était presque normale pour les sons faibles, comme les chuchotements. Aujourd’hui âgée de 18 mois, la petite fille répond à la voix de ses parents et peut prononcer des mots comme « papa » Ou « Au revoir ».
« C’est, nous l’espérons, le début d’une nouvelle ère pour les thérapies géniques pour l’oreille interne et de nombreux types de surdité. » commente Manohar Bance. Environ 20 000 personnes au Royaume-Uni, en Allemagne, en France, en Espagne et en Italie souffrent de surdité en raison d’un défaut dans un gène qui produit l’otoférine, une protéine nécessaire aux cellules ciliées internes de l’oreille pour communiquer avec le nerf auditif.
Autres traitements innovants dans le monde
D’autres études similaires sont en cours ou sur le point de démarrer en début d’année aux États-Unis, en Europe et en Chine, dont certaines ont été couronnées de succès. Plus tôt cette année, l’hôpital pour enfants de Philadelphie a annoncé qu’un garçon de 11 ans « né profondément sourd » entendu « pour la première fois de sa vie » après une thérapie génique. Quatre mois après l’opération, l’enfant ne présente qu’une perte auditive légère à modérée.
Une étude publiée en début d’année dans la revue médicale La Lancette a révélé qu’un traitement similaire administré en Chine à six enfants sourds avait permis à cinq d’entre eux de retrouver l’audition.