Même si de plus en plus de personnes reçoivent un diagnostic de cancer, les décès ralentissent. Les nouvelles thérapies, ainsi que les progrès en matière de prévention, de dépistage et de nouvelles modalités de traitement, améliorent et sauvent des vies chaque jour. Par exemple, le nombre de patients atteints d’un cancer du poumon qui sont en vie un an après le diagnostic est plus de 10 fois supérieur à celui de 1995.
Même s’il reste encore beaucoup de travail à faire si nous voulons améliorer davantage les résultats pour tous les cancers, nous voyons des opportunités d’inaugurer de nouvelles vagues d’innovation.
Comment le nouveau règlement européen sur l’évaluation des technologies de la santé (ETS) facilitera-t-il l’amélioration des résultats en matière de cancer ?
Notre aspiration est de fournir ces traitements aux patients le plus rapidement possible. Cependant, la mise en œuvre imminente du règlement HTA et l’introduction des évaluations cliniques conjointes (JCA) en 2025 créent une incertitude quant à la vitesse à laquelle les traitements révolutionnaires contre le cancer parviendront aux patients à l’avenir.
Les JCA au niveau de l’UE seront utilisées pour éclairer l’évaluation de la valeur d’un médicament et, à terme, les décisions de prix et de remboursement au niveau national. Les nouvelles règles visent à améliorer la disponibilité des médicaments innovants pour les patients, à garantir l’utilisation efficace des ressources et à renforcer la qualité de l’ETS en harmonisant l’approche des évaluations cliniques dans l’ensemble de l’UE et en réduisant les efforts multiplicatifs entre les différents organismes d’ETS de l’UE. Nous partageons les objectifs de la réforme de l’ETS. Cependant, nous sommes en même temps préoccupés par la manière dont les JCA fonctionneront dans la pratique sur la base des propositions actuelles.
Nous partageons les objectifs de la réforme de l’ETS. Cependant, nous sommes en même temps préoccupés par la manière dont les JCA fonctionneront dans la pratique sur la base des propositions actuelles.
À moins de sept mois de la mise en œuvre opérationnelle du futur système d’ETS de l’UE, il est urgent d’avoir des détails sur le fonctionnement de cette approche afin que les entreprises développant de nouveaux médicaments puissent planifier en conséquence. Pour les entreprises développant des innovations dans le domaine des médicaments en oncologie et en thérapie innovante, l’EU HTA n’est plus un exercice théorique. Ils préparent actuellement les dossiers JCA pour les technologies qui devraient être soumises à l’examen de l’Agence européenne des médicaments à partir de janvier 2025 et apportent les modifications nécessaires aux modèles opérationnels internes pour garantir leur préparation. Pour bien faire les choses pour les patients, ils ont besoin de toute urgence de plus de clarté sur les procédures, les méthodes et les délais du nouveau système.
À mesure que la science évolue, le système d’ETS de l’UE devrait s’adapter
Pour contribuer à éclairer cette conversation urgente, la plateforme d’oncologie de l’EFPIA a chargé Evidera d’entreprendre des recherches détaillées sur les réformes proposées. Le rapport a appliqué les lignes directrices méthodologiques proposées par EUnetHTA 21 à trois médicaments anticancéreux récemment approuvés afin de comprendre les implications des méthodes proposées sur les futures JCA. Les résultats montrent que ces lignes directrices ne prennent pas en compte le contexte de développement et les spécificités des thérapies innovantes. L’étude révèle également que, si elle était appliquée à partir de 2025, cette approche entraverait l’accès à certains des produits les plus avancés en cours de recherche.
L’étude révèle également que, si elle était appliquée à partir de 2025, cette approche entraverait l’accès à certains des produits les plus avancés en cours de recherche.
Un élément essentiel des futurs JCA sera la portée, ou l’ensemble des analyses de données demandées pour chaque nouvelle application de médicament. L’analyse d’Evidera a abouti à un champ d’évaluation très large (c’est-à-dire un très grand nombre de combinaisons de population et de comparateurs, allant de 15 à 57), ce qui devrait se produire fréquemment lors de l’utilisation de l’approche additive dans le paysage très dynamique de l’oncologie. Pour répondre à cette vaste portée attendue, les trois technologies auraient nécessité des méthodes d’analyse complexes ou des données du monde réel, même dans les cas où des essais contrôlés randomisés « de référence » étaient disponibles. En outre, une prolifération arithmétique d’analyses, basées sur un champ d’application aussi large, qui pourraient même ne pas être pleinement pertinentes ou utilisées au niveau national pour la prise de décision, serait préjudiciable à toutes les personnes concernées.
Bien faire les choses pour les patients
Plus de flexibilité, de pragmatisme et un dialogue plus étroit avec les parties prenantes impactées par la JCA (patients et cliniciens, mais aussi entreprise développant la technologie innovante) dans l’application des méthodologies sont nécessaires.
Par exemple, dans de nombreux cancers, la survie s’améliore et, pour d’autres, elle devient une maladie chronique. Les JCA devraient également prendre en compte tous les critères d’évaluation pertinents pour l’oncologie, et pas seulement la survie globale, que les directives méthodologiques ne donnent pas en priorité. La manière dont nous évaluons les bénéfices doit refléter les spécificités du traitement moderne du cancer, et un large éventail de mesures et de critères d’évaluation doivent être considérés comme utiles et évalués dans une JCA, car ils capturent les différents impacts d’un traitement sur la vie des patients, ainsi que leur pertinence en aval. pour la prise de décision patient-clinicien.
Le règlement ETS de l’UE donne à l’UE l’opportunité de développer un système d’ETS de premier plan au monde, mais il ne doit pas devenir une barrière bureaucratique supplémentaire qui retarde l’accès. L’Europe devrait saisir cette opportunité et appliquer des méthodes d’évaluation de pointe et ne pas utiliser le plus petit dénominateur commun.
Le règlement ETS de l’UE donne à l’UE l’opportunité de développer un système d’ETS de premier plan au monde, mais il ne doit pas devenir une barrière bureaucratique supplémentaire qui retarde l’accès.
Sur la base des recherches menées par Evidera, la plateforme d’oncologie de l’EFPIA a développé les recommandations suivantes, conçues pour relever les défis pouvant découler des JCA :
- Assurer une participation significative et opportune des développeurs de technologies de la santé, des experts cliniques et des patients dans la définition de la manière dont les nouvelles thérapies seront évaluées.
- Utiliser un processus de cadrage optimisé basé sur des preuves avec une méthodologie claire sur la manière d’identifier et d’harmoniser les besoins en données de l’UE JCA, tout en atteignant les objectifs d’efficacité du règlement.
- Fournir des conseils complets et flexiblesessentiel pour s’adapter au paysage dynamique du traitement en oncologie.
- Tirer parti d’une méthodologie de pointe et de toutes les preuves disponiblesy compris des données du monde réel et les dernières techniques de synthèse de données HTA.
- Considérer la totalité des critères d’évaluation pertinents pour l’oncologie dans les JCA allant au-delà de la seule survie pour inclure la survie sans cancer, la qualité de vie et les résultats pertinents pour les patients.
À la hauteur des patients
Le règlement européen HTA constitue une formidable opportunité pour accélérer l’accès aux médicaments pour les patients en Europe. À l’heure où la science en oncologie transforme la façon dont nous traitons la maladie, nous souhaitons associer cette innovation à la manière dont nous utilisons le nouveau règlement HTA pour créer un accès plus rapide pour les patients à travers l’Europe. Collectivement, nous avons besoin d’un cadre clair, réalisable et prévisible pour que toutes les parties prenantes soient pleinement fonctionnelles au moment où les premiers produits seront évalués. L’EFPIA est prête à travailler avec le groupe de coordination, la Commission européenne et le réseau des parties prenantes HTA pour aider à définir des modalités de mise en œuvre et des lignes directrices optimales qui permettront au futur système d’atteindre son objectif de fournir plus rapidement les médicaments aux patients.