Comme elle, une cinquantaine de patients ont déjà pu en bénéficier depuis 2022 en France via une procédure dite « d’accès compassionnel ». Dans la foulée, le laboratoire Biogen a formulé une demande d’accès un peu plus large, dit « précoce », prévu pour des médicaments contre une maladie actuellement impossible à traiter et « susceptible d’être innovante ». Mais contre toute attente, cet accès, qui permettrait à davantage de patients de bénéficier du traitement, tout en étant remboursé, vient d’être rejeté par la Haute autorité de santé (HAS).
« Sans ce traitement, je serais mort » : contre la maladie de Charcot, le refus d’autorisation de Qalsody ne passe pas
