« Sans ce traitement, je serais mort » : contre la maladie de Charcot, le refus d’autorisation de Qalsody ne passe pas

Comme elle, une cinquantaine de patients ont déjà pu en bénéficier depuis 2022 en France via une procédure dite « d’accès compassionnel ». Dans la foulée, le laboratoire Biogen a formulé une demande d’accès un peu plus large, dit « précoce », prévu pour des médicaments contre une maladie actuellement impossible à traiter et « susceptible d’être innovante ». Mais contre toute attente, cet accès, qui permettrait à davantage de patients de bénéficier du traitement, tout en étant remboursé, vient d’être rejeté par la Haute autorité de santé (HAS).