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Relyvrio : un médicament contre la SLA obtient l’approbation de la FDA malgré l’incertitude quant à son efficacité




CNN

Un nouveau traitement pour la sclérose latérale amyotrophique, ou SLA, a été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis.

La FDA a annoncé jeudi l’approbation de Relyvrio, développé par Amylyx Pharmaceuticals. Selon la société, le médicament oral peut être pris en tant que thérapie autonome ou parallèlement à d’autres traitements, et il a été démontré qu’il ralentit la progression de la maladie.

Mais il y a encore une certaine incertitude quant à l’efficacité du médicament : la demande d’approbation d’Amylyx est basée sur les données d’un petit essai de phase 2, et le propre comité consultatif de la FDA a initialement voté ce printemps que les données ne montraient pas que le médicament était efficace, avant de changer son avis. ce mois-ci. Une plus grande étude de phase 3 est toujours en cours.

« Il y a des limites à ces résultats qui conduisent à un degré d’incertitude résiduelle sur les preuves d’efficacité qui dépasse ce qui pourrait généralement rester après une conclusion selon laquelle des preuves substantielles d’efficacité ont été démontrées », déclare la FDA. note conceptuelle sur l’approbation. Mais « étant donné la nature grave et potentiellement mortelle de la SLA et l’important besoin non satisfait, ce niveau d’incertitude est acceptable dans ce cas. »

Amylyx a déclaré vendredi qu’une prescription de 28 jours de Relyvrio coûterait 12 504 $ – environ 158 000 $ par an – avant assurance. La directrice commerciale d’Amylyx, Margaret Olinger, a déclaré lors d’une conférence téléphonique qu’elle fournirait une aide financière pour ramener les quotes-parts à 0 $ pour les personnes bénéficiant d’une assurance commerciale, et qu’elle fournirait Relyvrio gratuitement aux personnes non assurées et sous-assurées qui répondent à certains critères.

Pour les personnes sous Medicare et Medicaid, la société proposera des options d’assistance financière.

Les patients et certains groupes de défense avaient exhorté la FDA à approuver le médicament car les traitements disponibles pour la SLA sont limités. L’agence a accordé un examen prioritaire en décembre.

La SLA, également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig, touche jusqu’à 30 000 personnes aux États-Unis. Il s’agit d’une maladie neurodégénérative qui affaiblit les muscles, affectant éventuellement la capacité de parler, d’avaler, de bouger et de respirer.

« La SLA est une maladie horrible : rapidement mortelle et très invalidante durant la période allant des premiers symptômes à la mort. La FDA a approuvé quelques traitements, mais ils ne sont pas très efficaces et ne guérissent certainement pas. Et donc, il y a un vaste besoin non satisfait dans ce domaine de la maladie, que la FDA a reconnu », a déclaré Holly Fernandez Lynch, professeure adjointe d’éthique médicale et de politique de santé à l’Université de Pennsylvanie.

Avant la décision de la FDA, Lynch a déclaré à CNN qu’elle serait « choquée » si le médicament n’était pas approuvé, car le comité consultatif sur les médicaments du système nerveux périphérique et central de la FDA a changé d’avis sur le médicament plus tôt ce mois-ci, votant 7-2 en faveur. d’approbation.

Amylyx a soumis une demande de médicament à la FDA pour le médicament, alors appelé AMX0035, en tant que traitement oral de la SLA, demandant une approbation basée sur un essai de phase 2 qui comprenait 137 personnes atteintes de SLA qui ont reçu soit le médicament, soit un placebo pendant 24 semaines. L’étude a été partiellement financée par une subvention du ALS Ice Bucket Challenge, la campagne virale sur les réseaux sociaux lancée en 2014 impliquant des personnes se jetant des seaux d’eau glacée pour sensibiliser et collecter des fonds autour de la SLA.

L’essai a également montré que le médicament était généralement bien toléré, mais qu’il y avait une plus grande fréquence d’événements gastro-intestinaux dans le groupe recevant le médicament. Amylyx étudie actuellement sa sécurité et son efficacité dans un essai de phase 3.

En mars, le comité consultatif sur les médicaments du système nerveux périphérique et central a voté par 6 contre 4 qu’un seul essai de phase 2 n’a pas réussi à conclure que le médicament est efficace dans le traitement de la SLA.

« Pour parvenir à la conclusion qu’il est efficace, on nous a demandé de rechercher des preuves substantielles de manière convaincante et robuste et je pense que cet essai ne respecte pas tout à fait cette barre », a déclaré le Dr Kenneth. Fischbeck, l’un des membres du comité et un enquêteur des National Institutes of Health, a déclaré lors de la réunion de mars. Fischbeck a ajouté qu’il s’occupait des patients SLA.

Une différence clé entre les réunions de mars et de septembre du comité consultatif de la FDA est que lors de la réunion suivante, Amylyx a indiqué que si le médicament était approuvé mais que les résultats de son essai de phase 3 ne confirmaient pas les avantages du médicament, la société envisagerait de retirer le médicament du marché. , a déclaré Lynch. Elle a toutefois ajouté que l’entreprise n’avait pas précisé ce qu’elle considérerait comme un échec.

« Alors lors du vote, les membres du comité consultatif ont changé, et la plupart d’entre eux ont dit : ‘Oui, nous sommes maintenant convaincus que ce produit doit être approuvé.’ Et lorsqu’on leur a demandé pourquoi ils avaient changé d’avis, certains d’entre eux ont répondu: « Eh bien, l’entreprise a dit qu’ils se retireraient », a-t-elle déclaré. « Et ils ont également été convaincus par les témoignages de patients qu’ils veulent vraiment essayer ce médicament. »

Mais dans l’ensemble, l’approbation de la FDA était basée sur les données des essais de phase 2, ce qui, selon Lynch, pourrait envoyer un message aux autres sociétés pharmaceutiques qu’elles n’ont pas besoin des données des essais de phase 2. solide phase 3 pour mettre les produits sur le marché.

Lynch a déclaré que même si elle comprend pourquoi les personnes atteintes de SLA veulent avoir accès à ce médicament prometteur, elle craint qu’un tel message n’ouvre plus largement la porte à l’approbation de médicaments dont l’efficacité n’a pas encore été testée. pas été prouvé. La FDA pourrait plus tard supprimer ces produits si nécessaire, a-t-elle déclaré, mais le faire sans l’accord volontaire de l’entreprise est « une énorme douleur » et nécessite souvent un processus très long.

Vendredi, le co-fondateur et co-PDG d’Amylyx, Justin Klee, a déclaré que si l’essai de phase 3 échouait, la société « ferait toujours ce qui est bon pour les patients et bon pour la communauté ».

« Bref, pourquoi garderions-nous sur le marché un médicament qui n’aide pas les gens ? dit Klee. « Mais les données dont nous disposons aujourd’hui indiquent que Relyvrio a montré un impact sur la fonction et la survie dans une maladie qui progresse rapidement et qui est universellement mortelle. Nous avons donc la responsabilité envers la communauté de livrer et ce qui est également bon pour la communauté est de continuer à étudier le médicament.

Certains groupes de défense de la SLA – y compris l’Association SLA – font pression pour l’approbation de Relyvrio depuis plusieurs mois. Après la réunion du comité consultatif de la FDA en mars, lorsque le panel a initialement voté contre le médicament, Calaneet Balas, président et chef de la direction de l’ALS Association, a déclaré dans un communiqué que « la FDA a le choix de faire – si elle approuvera un médicament qui s’est avéré sans danger pour aider les personnes vivant avec la SLA aujourd’hui, ou s’il retardera l’approbation et nécessitera plus de preuves à mesure que de plus en plus de personnes atteintes de la SLA meurent.

« Nous ne pouvons pas laisser la perfection faire obstacle à de réels progrès vers la transformation de la SLA d’une maladie mortelle en une maladie vivable. Les propres directives de la FDA sur la SLA reconnaissent que les personnes atteintes de la SLA sont prêtes à accepter un plus grand risque pour la possibilité d’un certain bénéfice », a déclaré Balas. « Les personnes atteintes de SLA et leurs proches méritent mieux, et la FDA a les outils pour que cela se produise de toute urgence. »


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Cammile Bussière

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