Pour la première fois, une patiente diabétique produit sa propre insuline grâce à une greffe de cellules souches

Des chercheurs chinois ont accompli une petite prouesse médicale : ils sont parvenus à éliminer tous les signes de diabète de type 1 chez une femme de 25 ans, grâce à une greffe de ses propres cellules souches. Une première mondiale qui relance l’espoir de développer un véritable traitement contre cette maladie auto-immune généralement considérée comme irréversible.

Pour rappel, le diabète de type 1 est associé à une production déficiente d’insuline, une hormone vitale produite par le pancréas (et plus précisément par des cellules spécialisées appelées îlots de Langerhans). Dans ces conditions, l’organisme perd sa capacité à réguler efficacement la glycémie (glycémie). Les patients concernés doivent donc s’injecter des doses régulières d’insuline afin d’éviter des conséquences sanitaires extrêmement graves.

Mais ces contraintes appartiennent désormais au passé pour le patient en question, qui a préféré rester anonyme.

Une procédure basée sur les cellules souches

Pour arriver à ce résultat, le biologiste chinois Deng Hongkui et son équipe ont commencé par extraire des cellules de la personne diabétique afin de les « reformater ». Plus précisément, cette technique de bio-ingénierie inaugurée par le prix Nobel japonais Shinya Yamanaka consiste à exposer les cellules à différentes substances pour les ramener au stade de pluripotence — une étape par laquelle passent les cellules au début de leur cycle de vie, avant de se spécialiser dans une fonction bien précise.

Une fois la procédure terminée, nous obtenons ce que nous appelons cellules souches pluripotentes induites (IPSC) qui peut se transformer en n’importe quel autre type de cellule. Dans ce cas, les chercheurs ont utilisé ces IPSC pour cultiver les cellules β qui produisent l’insuline au sein de ces fameux îlots pancréatiques.

Des résultats très prometteurs

En juin 2023, ils ont transplanté ces îlots synthétiques chez leur patient – ​​mais pas là où on pourrait le penser. En fait, ils ont injecté le matériau dans les muscles abdominaux. Cette approche leur a permis de surveiller la croissance cellulaire par IRM, afin de pouvoir retirer le greffon en cas de problème.

Heureusement, grâce à eux, ils n’ont pas eu besoin de procéder à une intervention d’urgence. La greffe a été très bien acceptée, sans le moindre signe de rejet. Deux mois plus tard, le patient produisait déjà une quantité normale d’insuline.

Aujourd’hui, plus d’un an après l’intervention, sa glycémie reste stable sans aucune injection d’insuline. Elle peut désormais manger ce qu’elle veut sans contrainte, y compris les aliments sucrés qui lui étaient strictement interdits, et n’est plus obligée de s’injecter l’hormone salvatrice.

Ces résultats ont été jugés spectaculaires par plusieurs spécialistes.  » Ils ont complètement inversé le diabète chez ce patient qui avait auparavant besoin de quantités importantes d’insuline », admire James Shapiro, chirurgien et chercheur canadien cité par Nature.

Par ailleurs, les auteurs indiquent que les résultats sont tout aussi encourageants pour les deux autres patients traités par cet essai clinique. Ils espèrent désormais pouvoir l’étendre à 10 ou 20 autres personnes. Ce sera une étape essentielle pour confirmer le bon fonctionnement de la procédure et convaincre le reste de la communauté scientifique.

Encore quelques obstacles à surmonter

Car même si les résultats sont assez spectaculaires, il manque encore un peu de recul aux chercheurs pour tirer une conclusion définitive. Un endocrinologue cité par Nature souligne qu’il faudra non seulement reproduire ces résultats, mais aussi procéder à de nouvelles évaluations d’ici quelques années pour vérifier que la procédure fonctionne dans la durée. En attendant, cet intervenant estime qu’il serait présomptueux de considérer que le patient est véritablement guéri du diabète.

Enfin, il sera également crucial d’étudier comment tous ces patients acceptent l’intervention. En effet, toute transplantation présente un risque de rejet, un phénomène où les défenses immunitaires de l’organisme considèrent le greffon comme un intrus et cherchent à le détruire. Sur le papier, ces cellules ne devraient pas déclencher de réaction de rejet, puisque le donneur est aussi le receveur. Mais l’équation se complique dans le cas des personnes diabétiques. Puisqu’il s’agit d’une maladie auto-immune, il subsiste un risque important que le système immunitaire attaque les îlots synthétiques.

Le patient au centre de cette étude ne souffrait pas de ces problèmes – un point encourageant, mais pas nécessairement concluant. En fait, elle avait déjà bénéficié d’une greffe du foie accompagnée d’un traitement aux immunosuppresseurs, justement pour inhiber cette fameuse réaction de rejet. Ces médicaments auraient donc pu empêcher l’organisme de s’attaquer à ce second greffon. Il faudra attendre les résultats d’essais cliniques complémentaires pour réaliser un état des lieux.

Même si toutes ces cases sont cochées un jour, il faudra quand même trouver un moyen appliquer cette procédure à de nombreux patients. Et malheureusement, cela peut s’avérer difficile, car les thérapies basées sur les IPSC sont nettement plus complexes que la prescription d’un médicament. Il s’agit de procédures individualisées qui sont traditionnellement difficiles à mettre à l’échelle et à commercialiser.

Quoi qu’il en soit, il s’agit d’une étude très prometteuse qui représente un un véritable pas vers un traitement définitif du diabète. Il conviendra donc de continuer à suivre tous ces essais cliniques, en espérant qu’ils finiront par apprivoiser cette maladie qui touche des millions de personnes sur toute la planète.

Le texte de l’étude est disponible ici.

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