Ne laissons pas de côté les personnes atteintes de maladies chroniques – POLITICO

• Laissez parler la molécule – les développeurs prennent des risques pour faire la plus grande différence pour les patients

Le prochain défi à relever est celui du composé en cours de développement. Une molécule – chimique ou biologique – peut-elle être conçue pour interagir avec la cible de la bonne manière ? Il est important de comprendre si la molécule a des effets similaires chez l’homme à ceux observés dans les modèles précliniques, ce qui est inconnu avant le début du développement clinique, qui s’étend en moyenne sur plus d’une décennie. En neurosciences, moins de 10 % des médicaments qui entrent dans les essais cliniques finissent par avoir un profil bénéfice-risque positif et sont autorisés par les autorités réglementaires.¹ Les phases de développement clinique se déroulent de manière séquentielle, les résultats de chaque phase éclairant les décisions scientifiques et financières pour passer à la suivante. Par conséquent, la prévisibilité des incitations au moment de ces décisions est essentielle pour équilibrer le risque financier majeur avec la possibilité de récupérer les coûts et d’investir dans la nouvelle molécule suivante.

• Laisser le patient parler – intégrer ses connaissances dans tout ce que nous faisons

Les patients font partie intégrante de l’écosystème du développement et de l’innovation des médicaments, en raison de leur expérience vécue et de leur capacité à identifier les besoins médicaux non satisfaits qui comptent le plus. Par conséquent, définir les besoins médicaux non satisfaits uniquement sur la base d’une méthodologie quantitative, comme la réduction de la mortalité et de la morbidité, est trompeur et arbitraire.

Chez Lundbeck, les avis des patients sont systématiquement pris en compte dans nos efforts de développement. Nous travaillons avec l’engagement des patients ainsi qu’avec les données sur leur expérience dans le cadre de notre production de preuves. De plus, nous impliquons les patients pour nous inspirer et obtenir des conseils dans toute l’organisation, ce qui conduit souvent à une compréhension de questions importantes qui ne sont pas toujours claires à partir des données existantes ou des leaders d’opinion clés. Les médecins prescripteurs discutent avec notre organisation médicale des besoins non satisfaits qu’ils voient afin que leurs idées et leurs opinions puissent alimenter nos activités d’innovation et nos décisions de développement ; les patients ainsi que les prescripteurs se tournent vers les développeurs pour fournir les traitements de demain.

Les mesures incitatives de l’UE en faveur du développement de médicaments devraient éviter de consolider involontairement les efforts de recherche dans certains domaines thérapeutiques

Les responsables politiques européens devraient faire tout ce qui est en leur pouvoir pour éviter une consolidation supplémentaire dans des domaines thérapeutiques spécifiques. Le risque de consolidation organique est déjà élevé, car l’innovation repose sur de nouvelles découvertes scientifiques. Par exemple, après l’approbation des premières thérapies CAR-T, on a assisté à une vague de nouveaux programmes de développement CAR-T, avec plus de 900 en cours de développement.

Le choix d’une méthode statistique pour définir les besoins médicaux non satisfaits est susceptible de mieux fonctionner pour certains domaines de maladies, comme le cancer ou les maladies cardiovasculaires, qui sont facilement mesurables à l’aide de biomarqueurs. Promouvoir la consolidation autour de prétendus « domaines de maladies hautement prioritaires » aurait un impact négatif sur la compétitivité de l’UE dans un contexte mondial. En tant que région, nous disposons d’un riche écosystème biotechnologique et pharmaceutique ciblant de nombreux domaines de maladies différents. Au contraire, la définition des besoins médicaux non satisfaits devrait être fondée sur la science, inclure les besoins importants définis par les parties prenantes et encourager la poursuite de la recherche non seulement pour les maladies potentiellement mortelles ou gravement invalidantes, mais aussi pour les maladies chroniquement invalidantes et celles qui ont un impact significatif sur la qualité de vie des personnes.