« Ainsi, en fonction de la définition finale et des exigences à démontrer (besoins médicaux élevés non satisfaits), nous risquons que certaines thérapies avancées, bien que transformatrices, ne figurent pas sur l’étiquette », a ajouté Natz.
Les agences gouvernementales qui décident de financer ou non l’achat de nouveaux médicaments ont tendance à résister aux efforts visant à diluer les normes de preuves. Ils soutiennent qu’ils ont besoin d’autant de données d’essais cliniques que possible pour juger si un nouveau médicament en vaut la peine.
Cela est particulièrement vrai pour les thérapies géniques, qui ont souvent un prix exorbitant. Aux États-Unis, Lenmeldy, un traitement pour la leucodystrophie métachromatique, une maladie rare, a un prix catalogue de 4,25 millions de dollars, ce qui en fait le médicament le plus cher du monde.
S’exprimant devant le même groupe de travail, un responsable de la Commission, qui a demandé à rester anonyme, a défendu la proposition, soulignant que la prime serait en plus. du cadre existant en matière de médicaments orphelins, et qu’un médicament qui ne répond pas aux critères d’un besoin médical élevé et non satisfait serait toujours encouragé.
Le responsable a également souligné que la désignation de médicament orphelin est également confirmée au moment de l’approbation et qu’elle a réussi à stimuler le développement de médicaments orphelins.
De plus, pour les médicaments qui ne répondent pas aux besoins médicaux importants non satisfaits, d’autres incitations sont disponibles, telles que la désignation PRIME, qui accorde un soutien réglementaire et une évaluation plus rapide. Les médicaments orphelins qui ne remplissent pas les conditions requises pour répondre à des besoins médicaux élevés et non satisfaits peuvent néanmoins bénéficier de conseils scientifiques sur la conduite d’études et sont éligibles aux incitations nationales et européennes visant à soutenir la recherche sur les maladies rares.
« Nous continuons à avoir un système d’incitations très compétitif en Europe », a déclaré le responsable.
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