Grâce à une nouvelle thérapie génique, 15 patients souffrant d’une forme rare de cécité congénitale ont pu recouvrer la vue lors d’essais cliniques de phase 1/2.
Des patients atteints de cécité due à une maladie génétique rare, l’amaurose congénitale de Leber, ont pu voir des objets de leur environnement pour la première fois de leur vie. Une prouesse rendue possible grâce à une toute nouvelle thérapie génique mise au point par des chercheurs américains de l’université de Floride, après vingt ans de recherche.
L’amaurose congénitale de Leber est un groupe de maladies héréditaires provoquées par des mutations de gènes impliqués dans le fonctionnement des cellules photoréceptrices de la rétine. Selon la forme, une trentaine de gènes peuvent être touchés, entraînant la dégénérescence progressive de ces cellules dès les premiers mois de la vie, puis une déficience visuelle sévère voire une cécité complète avant l’âge de 2 ans.
En 2019, la Haute Autorité de Santé avait déjà approuvé une thérapie génique (voretigene neparvovec) dans le cadre du traitement de l’amaurose congénitale de Leber causée par la mutation du gène RPE65. Les chercheurs…
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