Construire un système réglementaire à l’épreuve du futur – POLITICO

Actuellement, l’Agence européenne des médicaments (EMA), l’organisme de réglementation de l’UE, propose des procédures accélérées, telles que le système de médicaments prioritaires (PRIME)(v) et l’évaluation accélérée(vi). Ces procédures rationalisent le développement réglementaire et l’évaluation des nouveaux médicaments innovants et fournissent un soutien réglementaire aux sociétés pharmaceutiques et autres développeurs, en fonction de leur capacité à répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Elles peuvent accélérer l’accès des patients à de nouveaux traitements, par exemple pour les maladies orphelines touchant très peu de patients ou les cancers pour lesquels aucun traitement n’est actuellement disponible.

Toutefois, le régulateur de l’UE utilise beaucoup moins souvent les voies accélérées que les autres régions. Entre 2019 et 2023, l’EMA a approuvé 8 % des nouvelles substances actives via des examens accélérés, contre 71 % aux États-Unis, 45 % au Japon, 18 % au Canada et 13 % en Suisse.(vii) Par conséquent, un patient de l’UE aurait un accès plus lent aux nouveaux médicaments répondant à un besoin médical non satisfait par rapport aux patients d’autres régions.

Bien que l’UE ait l’intention de réviser le cadre PRIME(viii), il n’est pas certain que de nouvelles indications (une affection au-delà de l’affection initiale pour laquelle le médicament a été approuvé) répondant à des besoins médicaux non satisfaits soient également couvertes par son champ d’application. Celles-ci devraient être explicitement incluses afin que les patients atteints de ces affections aient la possibilité d’y avoir accès plus tôt.

L’UE définit un « besoin médical non satisfait »,^vii également un critère d’éligibilité clé pour PRIME.^vii Il est important que sa définition ne soit pas trop restrictive, qu’elle reflète ce qui compte le plus pour les patients et qu’elle inclue des améliorations de la qualité de vie. Chez Johnson & Johnson, nous pensons que la valeur des médicaments ne doit pas être déterminée uniquement par la présence d’une maladie ou la capacité à y survivre, mais qu’elle doit également tenir compte de la manière dont les médicaments peuvent améliorer la qualité de vie quotidienne des patients. Les patients doivent pouvoir vivre la meilleure vie possible avec les maladies dont ils souffrent. Si la définition des besoins médicaux non satisfaits ne prend pas en compte la qualité de vie des patients comme paramètre, l’UE ne verra pas davantage de traitements devenir éligibles au programme PRIME, à l’évaluation accélérée ou à l’approbation conditionnelle par rapport à la situation actuelle. L’Europe ne peut pas se permettre de rater cette occasion de rester attractive et compétitive à l’échelle mondiale et de contribuer à mettre les médicaments à la disposition des patients plus rapidement.

Dans le cadre de la révision, la Commission européenne propose de modifier le Plan d’investigation pédiatrique (un plan de développement garantissant que les données nécessaires sont obtenues par le biais d’études sur des enfants pour appuyer l’autorisation d’un médicament pour les enfants). L’amendement signifierait que lorsqu’une maladie adulte faisant l’objet de recherches n’affecte pas les enfants, les développeurs devront effectuer des recherches sur d’autres maladies dans ce domaine de la maladie où le médicament pourrait fonctionner en fonction de son mécanisme d’action. (ix) Par exemple, un médicament pour la maladie d’Alzheimer devra faire l’objet de recherches sur une ou plusieurs maladies neurologiques infantiles. Ce mécanisme d’action du Plan d’investigation pédiatrique devrait être soutenu par un cadre solide et scientifique pour garantir des résultats significatifs pour les enfants. L’accent devrait être mis sur les domaines où les besoins médicaux sont les plus insatisfaits plutôt que d’imposer des études cliniques illimitées. Étant donné que cette approche est plus complexe et plus longue que l’approche actuelle, la récompense de la protection par brevet devrait être étendue de 6^vii mois à 12 mois.

Une autre proposition susceptible de compromettre la compétitivité réglementaire de l’UE concerne les informations sur les médicaments mises à disposition des médecins et des patients. Actuellement, les titulaires d’autorisation de mise sur le marché (TAMM) sont tenus de mettre à jour ces informations lorsque de nouvelles preuves d’efficacité ou de sécurité sont générées.(x) Cependant, le projet de proposition législative permet à l’EMA de mettre à jour les informations sur l’efficacité et la sécurité sans consulter les TAMM.^vii De même, les projets de règles sur la réutilisation de médicaments déjà autorisés excluent les titulaires d’AMM des décisions sur l’approbation ou non de produits pour de nouvelles pathologies sur la base de demandes de tiers à but non lucratif.^vii Ces changements pourraient obliger le titulaire de l’AMM à développer et commercialiser des médicaments pour de nouveaux groupes de patients et de nouvelles pathologies. Cependant, pour procéder à de tels changements, les développeurs doivent avoir accès à une expertise spécialisée pour les nouvelles pathologies, notamment pour pouvoir gérer les problèmes de sécurité qui pourraient survenir. Cela signifie également que le titulaire de l’AMM est responsable d’une utilisation qu’il ne peut pas approuver. Nous pensons que les titulaires de l’AMM doivent rester pleinement responsables de leurs médicaments et conserver le droit de ne pas être contraints de commercialiser des médicaments pour des indications/groupes de patients supplémentaires.