Autonomie stratégique ouverte pour les thérapies plasmatiques dans l’UE – POLITICO

Il existe un large consensus politique selon lequel une Europe prospère et stable dépend de l’atteinte par l’UE d’une autonomie stratégique ouverte et d’une compétitivité améliorée. Ce consensus n’a fait que se renforcer avec la récente instabilité géopolitique et la détermination de l’UE à mieux se préparer aux futures menaces sanitaires.

La réalisation de ces objectifs repose sur l’existence de chaînes d’approvisionnement résilientes et diversifiées, ainsi que d’une base industrielle robuste et performante. En conséquence, les institutions, les gouvernements et les entreprises de l’UE s’efforcent de mieux comprendre les vulnérabilités et opportunités potentielles dans les chaînes de valeur clés, et d’élaborer des politiques visant à garantir un écosystème industriel capable de répondre à cette aspiration. La biotechnologie constitue une priorité, compte tenu du rôle crucial que joue ce secteur pour garantir l’accès des citoyens aux médicaments et technologies essentiels.

Dans ce contexte, garantir un approvisionnement résilient en plasma et en médicaments dérivés du plasma (PDMP) constitue un impératif majeur, sachant que de meilleures solutions sont nécessaires aux niveaux européen et national pour y parvenir. La nature unique des PDMP – dont le matériau de départ provient d’un don de plasma sanguin humain – nécessite une approche réfléchie, adaptée et à plusieurs volets.

Il y a plus de 300 000 patients dans l’UE atteints de différentes maladies graves et rares, telles que des affections immunologiques, neurologiques ou hématologiques rares, qui dépendent des PDMP pour maintenir et améliorer leur vie. Pour beaucoup, les PDMP sont la seule option de traitement disponible. Pour produire ces thérapies, du plasma humain est collecté chaque jour auprès de donneurs individuels en bonne santé. Le plasma est ensuite regroupé en grandes quantités, traité pour des raisons de sécurité (par exemple, inactivation d’agents pathogènes) et « fractionné » pour isoler et extraire les différentes protéines plasmatiques à usage thérapeutique, telles que les facteurs de coagulation, l’albumine et les immunoglobulines.

Des centaines de dons sont nécessaires pour produire la thérapie plasmatique permettant de traiter chaque patient, allant de 130 dons par an pour traiter un patient atteint d’immunodéficience primaire, à 1 000 dons pour traiter une personne atteinte d’angio-œdème héréditaire sur la même période. Le besoin de PDMP devrait augmenter en raison de l’amélioration du diagnostic et de nouvelles indications. Bien que le plasma soit collecté dans toute l’Europe, celui-ci ne répond qu’à environ 70 % des besoins globaux de l’UE, et la majorité de ce plasma est collecté dans les quatre pays membres de l’UE qui autorisent les centres de collecte exploités par l’industrie. Cette lacune est comblée par du plasma supplémentaire collecté par l’industrie en dehors de l’UE, la plus grande source étant les États-Unis.

Bien que le plasma soit collecté dans toute l’Europe, celui-ci ne répond qu’à environ 70 % des besoins globaux de l’UE, et la majorité de ce plasma est collecté dans les quatre pays membres de l’UE qui autorisent les centres de collecte exploités par l’industrie.

Le secteur du plasma pourrait ressembler à d’autres secteurs de biotechnologie à un niveau élevé. Cependant, le développement et la production de PDMP sont distincts. L’industrie doit consentir des investissements substantiels et soutenus pour établir et exploiter des centres de collecte de plasma, pour développer et déployer des équipements et une expertise de pointe, simplement pour obtenir et traiter la matière première de ces thérapies. Cela s’accompagne d’efforts importants pour garantir la sécurité tout au long du processus, depuis la sélection des donneurs sains éligibles jusqu’à l’administration des thérapies.

Au cours des dernières décennies, des progrès majeurs ont été réalisés dans l’augmentation de la capacité mondiale de collecte de plasma, l’amélioration des normes de sécurité et de qualité, ainsi que l’avancement des connaissances et des technologies innovantes. Cela a entraîné une diminution significative de la morbidité et une amélioration de la qualité de vie et de l’espérance de vie. Nous sommes fiers d’avoir contribué à cette avancée essentielle pour les patients et les systèmes de santé. Notre engagement reste fort et nous sommes déterminés à rester à la pointe des avancées scientifiques et technologiques dans ce domaine.

Nous voyons une opportunité prometteuse dans le contexte du cadre d’autonomie stratégique ouverte de l’UE pour un autre grand pas en avant visant à garantir notre capacité collective à continuer à fournir des PDMP aux citoyens de l’UE qui en ont besoin.

Nous voyons une opportunité prometteuse dans le contexte du cadre d’autonomie stratégique ouverte de l’UE pour un autre grand pas en avant visant à garantir notre capacité collective à continuer à fournir des PDMP aux citoyens de l’UE qui en ont besoin. L’UE envisage diverses actions pour prévenir les pénuries de médicaments essentiels et pour renforcer la compétitivité et le leadership de l’Europe dans les biotechnologies stratégiques. Ces politiques peuvent et doivent créer un cadre solide « gagnant-gagnant-gagnant » pour les gouvernements, l’industrie et, plus important encore, les citoyens de l’UE, en permettant un secteur biotechnologique à base de plasma fort et dynamique qui, en collaboration avec les gouvernements, peut fournir des thérapies de manière fiable aux patients quand ils en ont besoin, où qu’ils se trouvent.

Des initiatives législatives récentes, telles que le règlement de l’UE sur les substances d’origine humaine et la proposition de révision de la législation pharmaceutique générale, commencent à aborder certains aspects pertinents de l’approvisionnement durable en plasma et de l’approvisionnement en PDMP. Mais il reste encore beaucoup à faire. À l’avenir, les décideurs européens et nationaux ainsi que l’industrie doivent travailler ensemble pour relever les défis actuels et futurs.

Quatre impératifs pour renforcer l’approvisionnement en plasma et en PDMP pour l’autonomie stratégique ouverte de l’UE

Augmenter l’approvisionnement en plasma : Augmenter les volumes de collecte de plasma pour les PDMP, tout en respectant les normes de sécurité et de qualité les plus élevées :
• Développer le réseau de collecte et les dons au sein de l’UE, notamment par le biais de partenariats avec le secteur privé.
• Mettre en œuvre les dernières technologies de collecte et de fractionnement du plasma ; soutenir les connaissances et l’expertise en Europe.
• Diversifier le nombre de pays collecteurs de plasma soutenant les chaînes d’approvisionnement mondiales et européennes du PDMP, grâce à un commerce international élargi et à des partenariats réglementaires.

Renforcer la base de fabrication :
• Réorganiser les politiques industrielles et de compétitivité de l’UE pour soutenir le développement des infrastructures, le savoir-faire et la main-d’œuvre qualifiée, ainsi que les fournisseurs qualifiés pour les processus de fabrication critiques.

Moderniser la chaîne d’approvisionnement : garantir une prévisibilité et une agilité optimales pour la planification, l’emballage et la distribution, grâce :
• Permettre des informations plus anticipées sur les achats et les appels d’offres.
• Simplifier les cadres réglementaires pour permettre une logistique agile et flexible : emballages harmonisés, dépliants d’information électroniques et stocks mieux coordonnés et interconnectés.
• Éviter la fragmentation et les effets perturbateurs de politiques nationales non coordonnées ou inadaptées.

Favoriser une large disponibilité des thérapies :
• Utiliser les instruments et politiques de l’UE pour éviter les exigences nationales qui entravent la compétitivité et pour soutenir des mesures nationales bien coordonnées et fondées sur des données probantes. Compte tenu de la dynamique unique de la production de PDMP, les politiques nationales d’accès, de tarification et de remboursement doivent garantir une viabilité économique appropriée des PDMP dans les pays membres, protéger contre les effets perturbateurs des mesures générales de maîtrise des coûts et mettre en œuvre des appels d’offres solides pour un approvisionnement fiable.

En tant que membre de la nouvelle Alliance européenne pour les médicaments critiques, CSL se réjouit de soutenir un programme politique efficace et complet et de travailler avec toutes les parties prenantes pour ouvrir la voie à une nouvelle ère d’accès fiable aux PDMP en Europe.

Ces changements nécessiteront des efforts, du courage et de l’engagement de la part d’un large éventail de parties prenantes, par de multiples voies. En tant que membre de la nouvelle Alliance européenne pour les médicaments critiques, CSL se réjouit de soutenir un programme politique efficace et complet et de travailler avec toutes les parties prenantes pour ouvrir la voie à une nouvelle ère d’accès fiable aux PDMP en Europe. Il s’agit d’un élément essentiel de notre promesse envers les patients et les communautés que nous servons.

Les références

1. Kluszczynski, T, Rohr, S, Ernst, R. Considérations économiques et de valeur clés pour les produits médicinaux dérivés du plasma (PDMP) en Europe. Association thérapeutique des protéines plasmatiques ; 2020.
2. Laub, R, Baurin, S, Timmerman, D, Branckaert, T, Strengers, P. Teneur en protéines spécifiques des pools de plasma pour le fractionnement à partir de différentes sources : impact de la fréquence des dons. Vox Sanguinis. 2010;99(3):220-231.
3. Rote, Nouvelle-Écosse, McCance, KL. Structure et fonction du système hématologique. Dans : Physiopathologie : La base biologique de la maladie chez les adultes et les enfants. 7e éd. Sciences de la santé Elsevier ; 2014. Consulté le 15 janvier 2022.
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